retina
Taglia-incolla Dna corregge malattia della retina che dà cecità
Ansa.it del 27\01\2016.

www.ansa.it/scienza/n
otizie/rubriche/elementihp/2016/01/27/taglia-incolla-dna-corregge-malattia-della-retina-che-da-cecita_6e7a0614-c6b8-4c9a-b1ae-5ca7d69bb2b0.html

Ha riparato la mutazione genetica che causa la retinite pigmentosa
27 gennaio, 19:31
Taglia-incolla Dna corregge malattia della retina che dà cecità

La tecnica che riscrive il Dna, la Crispr, è stata utilizzata con l'obiettivo futuro di curare una
malattia genetica che porta alla cecità, la retinite
pigmentosa. La tecnica ha permesso di riparare la mutazione genetica, responsabile della malattia,
nelle cellule staminali derivate da un paziente. Annunciato
sulla rivista Scientific Reports, il risultato è stato ottenuto negli Stati Uniti dai ricercatori
della Columbia University e dell'università dell'Iowa.

Nell'esperimento i ricercatori hanno ottenuto le staminali dalla pelle di un paziente e poi hanno
corretto la mutazione del gene che causa la retinite
pigmentosa. Il prossimo passo sarà riprogrammare le staminali 'corrette' in cellule della retina e
verificare se è possibile trapiantarle nel paziente.
''E' un approccio valido'' commenta Andrea Ballabio, direttore dell'Istituto Telethon di Genetica e
Medicina (Tigem), dove è stata sviluppata una terapia
genica per curare la retinite pigmentosa. E' valido soprattutto, aggiunge, ''nei casi in cui vi è
la morte delle cellule della retina, che possono essere
sostituite con cellule nuove''. La terapia genica sviluppata al Tigem, sotto la guida di Alberto
Auricchio, invece è diversa, spiega: ''non coregge la
mutazione, prevede la presenza delle cellule, e si basa sull'introduzione, nella retina, di una
copia del gene sano''. La tecnica che utilizza la Crispr,
invece, è promettente per curare la malattia nello stadio avanzato ma, sottolinea il direttore del
Tigem, ''ci sono ancora molti passi da fare: per esempio
va verificato che le cellule staminali si differenzino in modo corretto in cellule della retina''.
Va verificato, inoltre, che la Crispr non causi modifiche
genetiche indesiderate nelle cellule. La tecnica infatti ha grandissime potenzialità ma non è
precisa al 100%: ''mentre si corregge un gene - rileva Ballabio
- si possono indurre errori in altre regioni del Dna''. Ed è questa la ragione, prosegue, ''per cui
la tecnica non può essere usata direttamente nell'uomo,
ma va usata sulle cellule in coltura, dove si può controllare se si sono verificati errori''. Fra i
prossimi passi dei ricercatori vi è proprio dimostrare
che la tecnica non introduca errori indesiderati e che le cellule siano sicure per il trapianto.

Torna all'indice